年年岁岁情相似，国际罕见病日犹如号令，启动新一年的罕见病医学推进步伐。在近日浙江省医学会罕见病分会2024年罕见病患者关爱日活动期间，【罕见病新进展】特邀专访“共筑未来”系列聚焦政策、慈善、医药和诊疗，构画新视域新征程。
本期慈善篇，旨在探讨罕见病慈善事业的特点和进展，浙江省慈善联合总会秘书长助理魏华先生、浙江大学何文炯教授、浙江省医学会罕见病分会主任委员谢俊明教授为我们带来深度思考。
Q
请问魏先生：您如何总结近些年浙江慈善总会在罕见病领域所做的工作与成效?
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拜科奇血友病患者援助项日是为帮助家庭贫因的2-18周岁的中、重度血友病患者获得治疗，通过德国拜耳医药保健有限公司捐赠而设立的药品援助项目。项目对符合拜科奇适应症低保患者给予每年3个月免费援助，由于该药品进入国家医保乙类目录，医保对自费购药费用予以一定比例的报销，因此对低收入患者给予医保报销与项目援助相结合的援助模式。该项目已家计投入资金1700万元，效助1900例患者。
此外总会还联合各市级慈善机构开展了一些罕见病项目，如杭州市蒸善联合会、浙江小胖威利中心开展的对患者的常年帮扶项目。宁波市慈善总会也开展了对血友病患者的赠药活动，还和宁波妇儿保健医院联合开展罕见病儿童的夏令营、成长关怀等。罕见病患者和家庭需要长期帮扶，慈善机构起到了与社会各界力量协调和联合作用，保障了慈善帮扶的持续性。
Q
请问何教授：在对罕见病患者群体的支持和帮扶中，医疗机构和慈善机构是如何联动发力的?
A
再者一项运营好的慈善事业或慈善项目本身就需技术性支持，经济费用是最大推力，还需要规划技术环节，比如让患者更顺利地触及医药或问诊渠道，获得精神心理方面的帮助，与病友间的交流等，这些技术环节非医生莫属。很多罕见病都有遗传性，除了治疗疾病外，生育咨询方面的工作就很重要，做好生育前检查与指导，避免罕见病患儿。同时医生的参与也增强了患者和家属的信心。
Q
请问谢教授：浙江省罕见病分会是医疗机构代表，在专注于罕见病发展中又是如何与慈善项目产生合力的?
A
谢俊明：慈善作为一种事业领域和社会机构，区别于个人层面的蒸善行为，更注重有序发展和持续发展，不仅仅是赠送钱与物，发起和带动社会更多的关注，引入社会资源，建立有序得当的慈善项目执行体系就变得更加重要。例如冰桶挑战基金项日是以省级为单位的罕见病援助工程，其推进需要一整套规章制度，不仅要考虑到公平公正的原则，还要让各个环节与爱心相揉合，不能好心办坏事，要带动良性影响，能包容与吸纳尽可能广泛的爱心人土参与其中。京东前副总裁蔡磊先生既是渐冻症患者，也是捐赠人。罕见病分会还和一些企业联合会产生连接，促进企业家们对罕见病的认知，从而有意愿参与捐赠等工作。慈善捐赠的方法也在不断升级，以前更主要是逢年过节对患者的看望和赠送一些生活必需品，现在增加了赠送健康保险，让患者或家庭多增加一份保障。
慈善事业的发展在我国仍属于新事物，民众对其既缺少认识，相关配套的社会支撑和规范尚不充分，很容易成为昙花一现的事情。现在有了专门从事慈善的机构，就有机会得到持续性建设和发展，和罕见病医疗发展一样，不断探索“以人为本”的模式，在相互理解的基础上，扩大社会多方资源的合力。就像本次访谈，将罕见病和慈善两个关键词揉合在一起，既有慈善从业者，又有患者需求和医疗技术的代表，体现了技术联合、资源联合、项目联合。相信有志者事竟成，有心者必得愿，由罕见病到罕见病病人，仍有太多的事务值得为之付出，让大家每一年的国际罕见病日都感受到进步和欣慰。